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研究开发

超级罕见病新药:FDA批准Rethymic治疗先天性无胸腺儿童

来源:新浪ballbet官方网址作者:未知时间:2021-10-12

日前,美国食品和贝博官方网址监督管理局(FDA)批准了Enzyvant Sciences的Rethymic(同种异体处理的胸腺组织-agdc)用于治疗先天性无胸腺儿童。

Rethymic疗法是超过25年研究的结果,旨在提高以前几乎没有治疗希望的患儿生存率。此次获得批准的Rethymic疗法是一种一次性的基于组织的再生疗法。

先天性无胸腺症是一种极其罕见的疾病,该类患儿在出生时没有胸腺。该病会导致危及生命的免疫失调。在新生儿筛查严重联合免疫缺陷(SCID)时,通过检查是否存在T细胞缺陷可筛查该疾病,目前美国所有50个州都要求进行对儿童这种筛查。在美国,先天性无胸腺症的发病率为每年约17至24例活产婴儿。

Rethymic由从供体获取的同种异体胸腺组织构成,在经过处理和培养后,移植到患儿体内,帮助重建免疫力。Rethymic疗法的最常见的副作用是发生高血压、细胞因子释放综合征、低血镁水平、皮疹、低血小板和移植物抗宿主病。Enzyvant最初是Roivant Sciences的子公司,但现在已成为了Sumitomo Dainippon Pharma的全资子公司。

事实上,Rethymic的监管申请并非一帆风顺。2019年,FDA就制造问题对该疗法发出了完整的回应函(CRL)。Rethymic临床试验数据包括从1993年到2020年招募患者的10项前瞻性研究。在这些研究中,105名患者接受了手术植入治疗。经过了长达25.5年的生存率进行分析,生存曲线预估的一年生存率为77%,两年生存率为76%。在植入后一年存活的患者中,长期生存率估计高达94%,中位随访时间为10.7年。

值得注意的是,该疗法也不是快速治愈和起效的。FDA指出,重建先天性无胸腺患儿的免疫功能,至少需要六个月或更长时间,在此过程中需要严格预防感染。FDA表示,因为Rethymic来自人体组织,因此该疗法具有传播传染病的风险,尽管基于有效的捐赠者筛查程序和产品制造流程,传染病传播的风险控制在了很小的范围内,但并未完全消除。在此次监管批准之前,Rethymic曾获得了FDA的突破性疗法、再生医学高级疗法、罕见儿科疾病和孤儿药称号的指定。做为批准的一部分,Rethymic疗法还获得了罕见儿科疾病优先审查的通行证。

目前,该疗法的市场定价和可用性尚未公布,但BioWorld报告说Rethymic上市价格可能会相当昂贵,一方面患有该疾病的患儿数量较少,另一方面针对出生时没有胸腺的儿童进行支持性护理的费用较高。8月,该公司指出,每位患有这种疾病的患儿每年平均在医院度过150.6天,三年内支持性护理治疗的平均总费用高达550万美元。


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