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研究开发

Idorsia法布里病试验失败 口服疗法lucerastat前途未卜

来源:新浪ballbet官方网址作者:未知时间:2021-10-12

日前,Idorsia报告称,候选口服疗法lucerastat未能达到主要终点,治疗法布里病的临床试验宣布失败。

此次失败的III期MODIFY研究预期目的是,发现旗下口服葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂lucerastat对已诊断出患有法布里病的成年患者存在积极的治疗影响。MODIFY试验评估了118名患者在6个月内,口服单一疗法候选lucerastat的治疗效果,受试者接受lucerastat治疗或安慰剂对照的比例为2:1。在研究结束时,试验结果显示接受lucerastat治疗没有减少患者神经性疼痛。107名参与者选择再参加为期48个月的扩展临床试验(编号为NCT03737214),以确定药物的耐受性和长期安全性,以及lucerastat对心脏和肾脏功能的功效。

目前,几乎没有任何耐受性良好的口服治疗方法可以解决上述症状。在临床上,法布里病患者通常会被给予阿加糖酶-β(赛诺菲健赞的Fabrazyme)、阿加糖酶-α(Shire的Replagal,现为武田)或米加司他盐酸盐(AmicusTherapeutics的Galafod)进行治疗,以帮助向大脑输送血液,并使其器官功能尽量恢复正常。上述三款药物均获得了美国食品和贝博官方网址监督管理局(FDA)的批准,其他可供临床选择的药物仅用于缓解个别症状。

法布里病是一种罕见的遗传性疾病,会导致神经系统损伤,其发病特征是神经性疼痛以及心血管和胃肠系统的损伤。此外,该病还会损害患者的主要器官,如皮肤、耳朵、眼睛、肺和肾脏。被诊断出患有这种疾病的患者α-半乳糖苷酶(α-GaIA)会比正常人低得多甚至不存在,α-半乳糖苷酶是一种分解球三糖基神经酰胺(Gb3)的酶,当其大量积累时,会导致预期寿命缩短和生活质量下降,临床上对于新型疗法的需求一直未能得到满足。

在试验失败后,针对lucerastat未来的研发前景,Idorsia董事总经理兼首席执行官Jean Peal Clozel在一份声明中表示,考虑到此次临床试验的质量、收集到的数据量,以及在为期六个月的双盲安慰剂对照治疗期内所做的一些观察,在做出决定之前,Idorsia需要继续等待开放的中期分析的结果。他补充说“希望能够在年底之前分享lucerastat未来的方向。”

尽管lucerastat试验未能取得积极成果,但对于Idorsia来说,2021年是相当忙碌的一年,在丰富的临床开发产品线的支持下,该公司在今年7月份公布了积极的上半年财务业绩。Idorsia目前正在开展多项试验,以寻找治疗失眠、高血压、系统性红斑狼疮、罕见溶酶体贮积症、脑血管痉挛、暴食症、小儿癫痫以及其他一些涉及免疫反应的一系列治疗方法。

与Idorsia不同的是,另外两家公司似乎已经在法布里病监管层面取得了突破。日前,Protalix BioTherapeutics和 Chiesi Global Rare Diseases在关于PRX-102(pegunigalsidase alfa)治疗法布里病的最新消息中表示,受到FDA的鼓舞,两家公司认为有望打通在美国重新提交PRX-102生物制剂许可申请的途径。此外,Protalix和Chiesi还在10月8日与欧洲贝博官方网址管理局(EMA)的报告员和联合报告员就PRX-102举行了会议,参会专家普遍支持PRX-102提交申请。两家公司预计将在2022年第一季度提交PRX-102的MAA上市许可申请。


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